Впервые в мире генная терапия спасла двух детей

В настоящее время французские ученые совместно со своими немецкими коллегами проводят исследования в области генной терапии. Недавние клинические испытания стали настоящей сенсацией. Группа ученых из Франции и Германии сумела при помощи новейшей методики остановить развитие серьезного заболевания головного мозга у двух мальчиков. Ученые надеются, что в скором будущем эта методика будет использоваться для лечения многих других болезней.

JPEG

Впервые в мире заболевание мозга удалось излечить при помощи генной терапии. Результаты первого клинического исследования были опубликованы в престижном журнале Science и вызвали огромный резонанс во Франции и Соединенных Штатах. Это серьезное научное достижение также широко обсуждалось в связи с телемарафоном, прошедшим 4-5 декабря этого года во Франции в рамках ежегодной кампании по сбору средств на изучение наследственных болезней.

Адренолейкодистрофия (АЛД) – тяжелая наследственная болезнь, поражающая одного мальчика из 20 000. В острой форме, являющейся наиболее распространенной, она приводит к разрушению оболочки нервных волокон мозга, проводника нервных сигналов. Патология быстро сказывается на жизненно важных функциях организма и становится причиной смерти больного. Профессор Патрик Обур (Patrick Aubourg), специалист по детской неврологии из парижской больницы Сен-Венсан-де-Поль, решил взяться за исследования, столкнувшись с детьми, страдающими АЛД. Вместе со своим коллегой Пьером Буньером (Pierre Bougnères), а также педиатрами и иммунологами из детской больницы Некер Клодом Гриселли (Claude Griscelli) и Аланом Фишером (Alain Fisher) он определил необходимый для постановки диагноза биохимический маркер и провел лечение путем аутотрасплантации костного мозга. «Подобная пересадка позволяет остановить развитие болезни, однако ее действие начинается лишь несколько месяцев спустя, – уточняет Патрик Обур. – Кроме того, исход операции зависит от того, насколько подходят донорские клетки. Вопрос осложнений и даже летального исхода остается открытым».

Суть нового подхода состоит в следующем: пациенту пересаживаются клетки его собственного костного мозга, прошедшие генную терапию. Ученые осуществляют забор стволовых клеток и проводят их коррекцию. Вектором, то есть средством переноса генетической информации, выступает безвредная разновидность вируса ВИЧ. «Это открытие было сделано при изучении ВИЧ, а теперь успешно применяется для лечения больных адренолейкодистрофией», – отмечает Патрик Обур. После коррекции стволовые клетки вводятся обратно в костный мозг – оттуда они попадают в головной мозг, где выполняют свою функцию. Этот на первый взгляд простой процесс в действительности является результатом многих лет работы. Клинические исследования проводились Национальным институтом здоровья и медицинских исследований (INSERM), Управлением парижских больниц и Университетом Париж Декарт.

Решающую роль в процессе сыграла команда Кристофа Ван Калле (Christof Van Kalle) из исследовательского центра Deutsches Krebsforschungszentrum (Гейдельберг, Германия), которая провела новаторское исследование исправленных клеток. «Конечно, нельзя терять бдительность, но исследование показало, что пока нет поводов опасаться негативных последствий, связанных с введением вектора», – рассказывает Натали Картье (Nathalie Cartier), исследовательский директор INSERM, координировавшая лечебный процесс. В 2006 г. после многочисленных проб было проведено обследование двух семилетних мальчиков. «К тому моменту прошло более трех лет с момента лечения одного ребенка и два с половиной года после лечения другого, однако никаких подозрительных изменений в их организме не было обнаружено, – говорит Патрик Обур. – У нас есть еще один пациент, однако прошло слишком мало времени, чтобы делать какие-либо выводы».

На сегодняшний день ученым удалось скорректировать около 15 % стволовых клеток костного мозга. Они надеются, что через некоторое время смогут исправлять 30 % и даже 60 % клеток, что позволит уменьшить срок, в течение которого болезнь продолжает прогрессировать. Однако исследователи и врачи сходятся на одном: лечение останавливает развитие болезни, но не устраняет ее причину. Поэтому члены семей, входящих в группу риска, обязательно должны проходить своевременные обследования. В США, кстати, в настоящее время внедряется программа обследования новорожденных.

В ближайших планах Натали Картье и Патрика Обура провести клинические исследования больных во Франции и других странах. Это важное научное достижение открывает колоссальные возможности: при помощи векторной терапии можно лечить многие болезни, в том числе талассемию, одну из форм наследственной анемии, и дрепаноцитоз – заболевание, приводящее к образованию аномального типа гемоглобина. Одним словом, новые методики лечения – это шанс для миллионов людей во всем мире.

Сильви Тома (Sylvie Thomas)

Декабрь 2009 г.

publié le 29/04/2010

Наверх